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Simone Kashima Haddad

Ciências Biológicas

Genética
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  • edição gênica utilizando a tecnologia de crispr/cas9 para tratamento da anemia falciforme
  • A anemia falciforme é uma das enfermidades genéticas mais prevalentes no mundo, com alta relevância na Saúde Pública no Brasil. Embora existam tratamentos disponíveis para controle da doença - a hidroxiureia e as transfusões sanguíneas - os pacientes com doença falciforme apresentam alta morbidade associada a uma reduzida expectativa de vida. Atualmente, o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-TCTH) é considerado a única opção curativa para esses pacientes. No entanto, o alo-TCTH apresenta algumas limitações como a necessidade de doadores compatíveis, mortalidade relacionada ao procedimento e presença de toxicidade a longo prazo. Desta forma, novas estratégias para uma terapia curativa estão sendo investigadas, visando a modificação genética de células-tronco hematopoiéticas autólogas. O objetivo desta proposta é avaliar a eficácia de duas estratégias baseadas na tecnologia de edição gênica CRISPR-Cas9 para o tratamento da anemia falciforme no Brasil. A primeira estratégia consiste na indução da hemoglobina fetal através do “knockdown” de seus repressores, e a segunda estratégia na expressão de hemoglobina adulta normal por correção da mutação pontual causadora da doença. O cenário nesta área ainda é restrito, uma vez que tecnologias de edição gênica se encontram em um estágio de desenvolvimento, com amplo espaço para aprimoramento. Assim, o projeto contribui para o desenvolvimento de novas opções terapêuticas com potencial translacional para o desenvolvimento de ensaios pré-clínicos e estudos clínicos. A proposta está na fronteira do conhecimento e evidencia o comprometimento da pesquisa nacional com a inovação, a competitividade tecnológica e científica frente a outros países.
  • Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto - SP - Brasil
  • 05/12/2023-31/12/2026
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